ژن درمانی تالاسمی با ترمیم نقص بتا گلوبولین

جمعی از محققان پژوهشگاه رویان روشی جدید را برای انتقال ژن سالم به بتا گلوبولین به منظور یافتن راهی برای ژن درمانی بیماری تالاسمی ابداع کردند.

به گزارش روز شنبه خبرنگار علمی ایرنا از پژوهشگاه رویان، دکتر بهاروند، دکتر نصر اصفهانی، درمیانی، میر محمد صادقی و همکارانشان در پژوهشگاه رویان توانستند روشی جدید برای انتقال ژن سالم بتا گلوبولین ابداع کنند.
در این روش، برای انتقال ژن سالم از پلازمید استفاده شد که نسبت به ویروس خطر کمتری دارد و ژن سالم با تکنیکی دقیق به بخش خاصی از ژنوم سلول وارد شد و بخش های ژنی که مربوط به تکنیک ژن درمانی بودند طی روشی برنامه ریزی شده حذف شدند.
گروهی از بیماری ها هستند که براثر نقص در ژن افراد ایجاد می شوند. این دسته از بیماری ها که معمولا ارثی اند که بیماری های ژنتیکی نامیده می شوند.تا سال ها اینگونه بیماری ها را غیر قابل درمان می دانستند، اما با توسعه روش های ژن درمانی امیدهائی برای درمان این دسته از بیماری ها ایجاد شد.
در روش های ژن درمانی، نسخه سالمی از ژن معیوب با روش های گوناگون، وارد سلول هدف می شود. یکی از روش های انتقال، استفاده از ناقل ویروسی است.
در طراحی ناقل ویروسی به این منظور رعایت نکات ظریف بسیار ضروری است، تا ویروس تنها به سلول هدف وارد شود و اثر نامطلوب بر سایر بخش های ژنوم نداشته باشد.
یکی از نقایص ژنتیکی رایج، نقص بتا گلوبولین است. این نقص ژنتیکی باعث بروز بیماری تالاسمی و کم خونی ناشی از آن می شود.
نتایج این آزمایش که در مجله معتبر Gene Therapy به چاپ رسیده است، نشان داد ژن سالم در سلول های مورد آزمایش به درستی جایگزین ژن معیوب شده و بیان بتا گلوبولین سالم ماه ها توسط سلول ژن درمانی شده ادامه پیدا کرد.
این موفقیت می تواند روش های آزمایشگاهی ژن درمانی را یک گام به کلینیک و استفاده عمومی به عنوان درمان رایج نقایص ژنتیکی، نزدیک تر کند.

ایرنا ۲۴ بهمن ماه ۱۳۹۴